CRISPR против рака

CRISPR против рака

По мере того, как ученые получают информацию, какие гены отвечают за ту или иную патологию, предпринимаются попытки воздействия на эти участки ДНК с целью лечения различных заболеваний. Основное внимание уделялось технологии CRISPR-Cas9 (так называемые «ножницы ДНК»), которая способна редактировать геном.

В исследовательском институте Scripps во Флориде, химик Мэтью Дисней достигает изменения генетических структур иным путем – воздействием на другую кодирующую молекулу – РНК.

РНК выполняют в клетке основные рабочие функции – они считывают информацию (транскрипция) и выполняют инструкции ДНК по синтезу белков (трансляция). Совсем недавно РНК считалась недосягаемой для целевого вмешательства из-за ее малых размеров и высокой подвижности.

Дисней использовал объединение двух молекул: одну для точного связывания с конкретной РНК и вторую – фермент, селективно разрушающий определенные нуклеотиды.

Технология названа RIBOTAC — «Ribonuclease-Targeting Chimeras» (в переводе – рибонуклеазо- нацеленные химеры).

В качестве деградирующего фермента ученый выбрал РНКазу L, которая присутствует в незначительной концентрации в каждой клетке и выполняет роль уничтожения чужеродной РНК при внедрении в клетку вирусов.

Для другого компонента своей химеры Дисней использовал молекулу Targaprimir-96, которая связывается с предшественником онкогенной микроРНК (miRNA-96). Данный онкоген индуцирует пролиферацию злокачественных клеток, особенно выражена его экспрессия при тройном негативном раке молочной железы.

Избирательное расщепление miRNA-96 с помощью локально активированной рибонуклеазы приводит к самообновлению программы разрушения раковых клеток путем усиления экспрессии гена FOXO1. Здоровые ткани при этом не страдают.

Сам ученый называет свои открытия лишь «верхушкой айсберга», эта технология может помочь разработать методы коррекции и лечения многих генетических заболеваний, причем «упаковать» новаторское средство можно в форму обычных таблеток.

Ссылка на основную публикацию